Investigaciones para un mejor manejo + la cura de la diabetes tipo 1


 2018-08-10

Las investigaciones para curar y tratar la diabetes Tipo 1 se ajustan principalmente a cinco áreas: 1) salud y regeneración de células beta, 2) inmunoterapia, 3) células beta de reemplazo, 4) innovación de dispositivos o tecnología y 5) medicamentos para el manejo de la glucosa. No es coincidencia que estas categorías se alineen con las prioridades de investigación de la JDRF (Fundación para la Investigación de la Diabetes Juvenil, por sus siglas en inglés). La JDRF es la fuente de financiación privada más grande y ha liderado los esfuerzos de investigación en cada una de estas áreas. En general, vemos progreso y aquí es donde te necesitamos. Se necesitarán más voluntarios que nunca para participar en estudios para avanzar en las investigaciones Consulta este mapa de ensayos clínicos o usa la herramienta de ubicación de la JDRF o visita ClinicalTrials.gov para ver dónde puedes ayudar.

Salud y regeneración de células beta: tratamiento que se dirige a la célula beta

La diabetes Tipo 1 es una enfermedad autoinmune, pero las investigaciones muestran que las células beta, que son las células que producen insulina, también tienen un papel que deben desempeñar. Las células beta en la diabetes Tipo 1 muestran signos de estrés y este estrés puede convocar a la respuesta autoinmune. ¿Qué significa esto para las investigaciones para curar la diabetes Tipo 1? Significa que además de las investigaciones en inmunología, comprender la supervivencia de las células beta es otra área potencialmente prometedora. Varios fármacos, incluidos Gleevec, verapamil, TUDCA, GABA y DFMO, están siendo evaluados por su papel en la supervivencia de las células beta en la diabetes Tipo 1 reciente. Los primeros resultados son alentadores y muestran una pérdida más lenta de células beta, y esperamos aprender más.

Siguiendo más buenas noticias, los investigadores han encontrado algunas células beta residuales, incluso en aquellos con diabetes Tipo 1 de larga duración. Esto abre la posibilidad de restablecer la masa funcional de células beta dirigiendo formas de expandir esta población celular restante. Tomando un enfoque diferente para restaurar la masa de células beta, otra investigación está buscando maneras de coaccionar a las células no beta para que se conviertan en células beta Aquí hay mucha ciencia emergente, así que busca más investigaciones que se centren en las célula beta.

Inmunoterapia: tratamiento que se dirige a la respuesta autoinmune

En el lado de la inmunología, una plétora de ensayos clínicos ha llevado a cierto éxito en la desaceleración de la pérdida de células beta en aquellos con inicio reciente de diabetes Tipo 1. La evaluación de los ensayos exitosos sugiere que reequilibrar los subtipos de las células T del sistema inmune es clave. La idea es disminuir las células T destructivas y aumentar las células T protectoras llamadas células T reguladoras (Tregs). Los investigadores ahora están evaluando si impulsar las Tregs controlará el ataque autoinmune. Los investigadores también están buscando un tratamiento combinado que aborde múltiples componentes del sistema inmune y posiblemente también las células beta. Un nuevo aprendizaje importante es que la diabetes Tipo 1 es heterogénea, por lo que algunos pueden responder a un determinado tratamiento, mientras que otros tal vez no. Nuevamente, necesitaremos muchos voluntarios para los ensayos clínicos para resolver esto.

Para leer sobre otro enfoque para atacar la autoinmunidad, haz clic aquí; para leer acerca de TrialNet, la prevención y las razones para ser evaluado, haz clic aquí y aquí.

Reemplazo de células beta

Las mejores células beta son tus propias células beta, pero las células beta trasplantadas funcionan bastante bien. En 2000, un artículo publicado en el New England Journal of Medicine describió los primeros trasplantes exitosos de células de islotes. (Los islotes son grupos de células en el páncreas que incluyen células beta). Los receptores de trasplantes estaban completamente libres de inyecciones de insulina con glucosa en la sangre esencialmente normal. Estos increíbles resultados vienen con advertencias. En primer lugar, se requieren medicamentos potentes contra el rechazo para proteger las células trasplantadas. En segundo lugar, no hay suficientes islotes de donantes disponibles. En tercer lugar, con el tiempo los islotes trasplantados a menudo pierden su función. Aunque estos son retos reales, los científicos están construyendo sobre la exitosa prueba de principios para crear soluciones. La encapsulación de células se ha propuesto como una forma de eliminar la necesidad de medicamentos antirrechazo. En cuanto a la disponibilidad de células, aquí es donde entran las investigaciones de células madre. Actualmente se está llevando a cabo un ensayo clínico que evalúa células de islotes derivadas de células madre. Sin duda, se necesita más investigación para hacer una fuente de reemplazo celular que no requiera inmunosupresión, pero se están realizando importantes inversiones y progresos.

Los dispositivos y la innovación de la tecnología

Mientras tanto, los nuevos dispositivos para la diabetes están haciendo que vivir con diabetes Tipo 1 sea más seguro y saludable. Por el lado del dispositivo, busca la innovación en torno a los medidores continuos de glucosa (MCG) y los dispositivos de administración automática de insulina (AID) también conocidos como sistemas de páncreas artificiales (AP). Actualmente hay varios ensayos clínicos de reclutamiento activo para dispositivos MCG y AID con muchos más en proyecto.

Medicamentos para el manejo de la glucosa

Del lado de las drogas, un área de potencial a corto plazo es la terapia adjunta. Estos son medicamentos que se toman además de la insulina, y funcionan al disminuir la glucosa a través de vías alternativas (que no son de insulina). Muchos de estos ya están aprobados para la diabetes tipo 2 y los investigadores ahora están estudiando cómo funcionan con la diabetes Tipo 1. El interés en los medicamentos complementarios va más allá de los medicamentos de diabetes tipo 2 actualmente disponibles y varios ensayos clínicos están reclutando activamente para nuevas terapéuticas. Espera ver más ensayos clínicos y anuncios de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) en esta categoría.

Por supuesto, la insulina y el glucagón son los principales medicamentos y también estamos viendo innovación aquí. Se están desarrollando nuevas formulaciones de insulina que están diseñadas para hacer que la insulina sea más efectiva con una mejor cobertura de comidas y menos hipoglucemia. En el lado del glucagón, el glucagón líquido listo para usar se encuentra ahora en ensayos clínicos de fase 3 allanando el camino para su presentación a la FDA. Esto no solo es más seguro y más fácil en caso de emergencia, sino que muchos utilizan “mini-dosis” de glucagón como parte de su manejo de la diabetes y un producto listo para usar glucagón ayudaría aquí también.

¿Qué sigue?

Todos estamos impacientes por una cura, y aquí es donde te necesitamos. Algunos ensayos clínicos se retrasan por años debido a la lentitud de las inscripciones, pero en conjunto, la comunidad de diabetes Tipo 1 podría acelerar drásticamente el proceso de investigación. Las investigaciones avanzan a un ritmo sin precedentes, y necesitaremos voluntarios para completar los ensayos clínicos. Mientras más rápido se inscriba la gente en los ensayos, más rápido tendremos respuestas. Para ver dónde están sucediendo las investigaciones, consulta este mapa de ensayos clínicos o usa la herramienta de ubicación de la JDRF o ve a ClinicalTrials.gov. Gracias por considerar un ensayo clínico como parte de cómo vives más allá de la diabetes Tipo 1.

Reconocimiento

Gracias a Stephen Gitelman, MD y Karen Jordan por sus ediciones y sugerencias que definitivamente mejoraron este contenido.


Lee más sobre la importancia de los ensayos clínicos.

 

ESCRITO POR Jennifer Schneider, PUBLICADO 08/10/18, UPDATED 08/04/22

Jennifer Schneider, MD es cirujana ortopédica y emprendedora de dispositivos médicos. Ella practicó en Stanford y la Fundación Médica de Palo Alto durante 15 años. En 2014 fundó una compañía de diabetes que se asoció con Insulet para desarrollar su sistema híbrido de circuito cerrado. Obtuvo su licenciatura de la Universidad de Harvard, su doctorado en la Universidad de Georgetown y completó su pasantía de cirugía general y su residencia en cirugía ortopédica en la Universidad de Stanford. La hija y el esposo de Jennifer viven con diabetes Tipo 1. Su esposo desarrolló diabetes Tipo 1 cuando ya era adulto, y solo unos años más tarde su hija desarrolló la diabetes Tipo 1 a la edad de 2 años. Jennifer también trabaja en el Panel de Asesoramiento Clínico sobre diabetes para el Instituto de Medicina Regenerativa de California y es voluntaria de la JDRF en el Comité de Investigación y la Junta directiva de Greater Bay Area.