La colaboración estratégica de CRISPR THERAPEUTICS y VIACYTE para desarrollar una terapia de edición de genes y derivada de células madre para la diabetes

Nota: ViaCyte, Inc. es un beneficiario de Beyond Type 1.

ZUG, Suiza, y CAMBRIDGE, Massachusetts, y SAN DIEGO – Ayer, CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP), una compañía biofarmacéutica que desarrolla medicamentos genéticos transformadores para enfermedades graves, y ViaCyte, Inc., una compañía de medicina regenerativa, anunciaron su colaboración. Las dos compañías se enfocarán en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias alogénicas de células madre y de edición de genes para el tratamiento de la diabetes.

Según el Instituto Nacional de Salud, “la terapia alogénica de células madre ofrece ventajas sobre la contraparte autóloga. Las células madre se derivan de donantes jóvenes sanos, eliminando cualquier comorbilidad asociada con estados de enfermedad. Son células alogénicas cultivadas y almacenadas en bancos de células madre para que estén disponibles para su administración inmediata”.

ViaCyte ha estado a la vanguardia de la generación de células de linaje pancreático a partir de células madre y de su administración segura y eficiente a los pacientes. Sus datos clínicos indican que los enfoques de reemplazo de células beta podrían tener “beneficios curativos” para las personas que son dependientes de la insulina.

ViaCyte está utilizando actualmente el producto de PEC-Direct en la clínica, que es un dispositivo de administración no inmunoprotector que permite la vascularización directa de la terapia celular.

Este dispositivo es durable; aunque, debido a que el sistema inmunitario del paciente identificará las células como extrañas, PEC-Direct requerirá fármacos inmunosupresores a largo plazo para evitar que el cuerpo rechace el dispositivo de administración celular. Debido a esto, PEC-Direct se utilizará para un grupo de pacientes con diabetes Tipo 1 con alto riesgo de complicaciones agudas.

Con esta nueva asociación con CRISPR, la compañía puede ofrecer tecnología de edición de genes que podría proteger potencialmente a las células trasplantadas de un ataque del sistema inmune del paciente. Esto se hace con el uso de la edición ex-vivo de genes inmunomoduladores en las células madre pancreáticas.

Samarth Kulkarni, Ph.D., director ejecutivo de CRISPR Therapeutics, dijo: “Creemos que la combinación de medicina regenerativa y edición de genes tiene el potencial de ofrecer terapias duraderas y curativas a pacientes en muchas enfermedades diferentes, incluidos trastornos crónicos comunes como la diabetes que requiere insulina. ViaCyte es una empresa pionera en el campo de la medicina regenerativa, y ha creado un programa clínico convincente, capacidades de fabricación robustas y ha formado una sólida posición de propiedad intelectual. La asociación con ViaCyte nos permitirá acelerar nuestros esfuerzos en medicina regenerativa, un área que creemos que brindará una variedad de oportunidades a más largo plazo para nuestra compañía”.

Después de que las dos compañías hayan completado estos estudios, asumirán conjuntamente la responsabilidad de llevar a cabo un mayor desarrollo y comercialización en todo el mundo del dispositivo de reemplazo de células madre que sea duradero y que no sea vulnerable a un ataque inmune.

“La creación de una versión de genes editados e inmunoevasiva de nuestra tecnología nos permitiría abarcar una población de pacientes más grande de lo que podríamos abarcar con un producto que requiera inmunosupresión. CRISPR Therapeutics es el socio ideal para este programa, dada su tecnología líder en edición de genes y, su experiencia y enfoque en la edición de inmunoevasión. Nos complace tener la oportunidad de asociarnos con CRISPR Therapeutics en lo que creemos que podría ser una terapia de transformación para pacientes con diabetes que requieren insulina”, comentó Paul Laikind, Ph.D., director ejecutivo y presidente de ViaCyte. “También creemos que este enfoque puede tener muchas otras aplicaciones que nosotros y CRISPR podríamos explorar en el futuro”.

Acerca de CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics es una empresa líder en la edición de genes centrada en el desarrollo de medicamentos transformadores basado en los genes para enfermedades graves utilizando su plataforma patentada CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 es una revolucionaria tecnología de edición de genes que permite cambios precisos y dirigidos al ADN genómico. CRISPR Therapeutics ha establecido un portafolio de programas terapéuticos en una amplia gama de áreas de enfermedades que incluyen hemoglobinopatías, oncología y enfermedades raras. Para acelerar y ampliar sus esfuerzos, CRISPR Therapeutics ha establecido colaboraciones estratégicas con compañías líderes, incluidas Bayer AG y Vertex Pharmaceuticals. CRISPR Therapeutics AG tiene su sede central en Zug, Suiza, con su subsidiaria estadounidense de propiedad absoluta, CRISPR Therapeutics, Inc., y operaciones de investigación y desarrollo con sede en Cambridge, Massachusetts, y oficinas comerciales en Londres, Reino Unido. Para informarte más, visita www.crisprtx.com.

Acerca de ViaCyte

ViaCyte es una compañía privada de medicina regenerativa que desarrolla novedosas terapias de reemplazo celular como posibles tratamientos a largo plazo para la diabetes a fin de lograr objetivos de control de la glucosa y reducir el riesgo de hipoglucemia y complicaciones relacionadas con la diabetes. Los candidatos al producto de ViaCyte se basan en la derivación de células progenitoras pancreáticas de células madre, que luego se implantan en dispositivos de liberación de células duraderos y recuperables. Una vez implantadas y maduras, estas células están diseñadas para secretar insulina y otras hormonas pancreáticas en respuesta a los niveles de glucosa en la sangre. ViaCyte tiene dos productos candidatos en desarrollo de etapa clínica. El producto candidato PEC-DirectTM administra las células progenitoras del páncreas en un dispositivo no inmunoprotector y se está desarrollando para pacientes con diabetes Tipo 1 que tienen hipoglucemia asintomática, labilidad extrema de la glucemia o episodios de hipoglucemia grave recurrentes. El producto candidato PEC-EncapTM (también conocido como VC-01) administra las mismas células progenitoras pancreáticas en un dispositivo inmunoprotector y se está desarrollando para todos los pacientes con diabetes Tipo 1 y Tipo 2, que usan insulina. ViaCyte también está tratando de desarrollar líneas de células madre “donantes universales” inmunoevasivas, de su línea celular CyT49 patentada, que se espera que amplíen aún más la disponibilidad de la terapia celular para la diabetes y otras indicaciones potenciales. ViaCyte tiene su sede en San Diego, California. ViaCyte está financiado en parte por el Instituto Californiano para la Medicina Regenerativa (CIRM, por sus siglas en inglés) y la JDRF (Fundación para la Investigación de la Diabetes Juvenil, por sus siglas en inglés). Para informarte más, visita www.viacyte.com.