Tratamiento derivado de células madre un paso más cerca de la cura para la diabetes Tipo 1
A principios de esta semana, ViaCyte, Inc., una compañía privada de medicina regenerativa y beneficiaria de los fondos de investigación para la cura de Beyond Type 1, anunció que sus primeros pacientes están siendo tratados por el producto candidato PEC-Direct implantado de la compañía en un ensayo en el Hospital de la Universidad de Alberta en Edmonton, Alberta, y en la Clínica de Células Madre Alpha de la UCSD en San Diego, California.
El candidato PEC-Direct de la compañía es una novedosa terapia de reemplazo de células de islotes que está en desarrollo como una cura funcional para los pacientes con diabetes Tipo 1 que están en alto riesgo de complicaciones agudas que amenazan la vida. Proporciona células progenitoras pancreáticas derivadas de células madre en un dispositivo que está diseñado para permitir la vascularización directa de las células. Según ViaCyte, después de la implantación, las células introducidas pueden proliferarse y madurar para convertirse en tejido de islotes humanos capaz de producir insulina.
“Existen opciones de tratamiento limitadas para los pacientes con diabetes Tipo 1 de alto riesgo para tratar episodios de hipoglucemia potencialmente mortales”, dijo el Dr. Paul Laikind, presidente y director general de ViaCyte. “Creemos que el producto candidato PEC-Direct tiene el potencial de transformar las vidas de estos pacientes”.
El anuncio de que el tratamiento real con la terapia de reemplazo celular está en marcha se produce después de que la empresa obtuviera victorias reglamentarias de la USFDA y Health Canada en mayo, lo que da luz verde a la fase de ensayo clínico de su emprendimiento.
La terapia se está desarrollando para pacientes con diabetes Tipo 1 que tienen un alto riesgo de complicaciones potencialmente mortales y tienen hipoglucemia asintomática, extrema labilidad glicémica o episodios graves de hipoglucemia. Se estima que alrededor de 140,000 personas en Canadá y los Estados Unidos tienen diabetes Tipo 1 de alto riesgo, según la compañía.
El objetivo del ensayo clínico abierto es evaluar el producto candidato PEC-Direct para la seguridad y la evidencia definitiva de eficacia. En los próximos meses, la compañía espera expandir el ensayo a centros adicionales, incluyendo la Universidad de Minnesota y otros sitios en los EE. UU. y Canadá, cuando se espera que una segunda cohorte de 40 pacientes reciba tratamiento para probar más su seguridad y eficacia.
La medida principal para la efectividad en el ensayo es la producción de insulina en una población de pacientes cuyos cuerpos tienen poca o ninguna capacidad para producir insulina. El objetivo de ViaCyte es demostrar la generación inicial de insulina en sus pacientes en la primera mitad de 2018 y continuar con la producción definitiva de insulina de 6 a 12 meses después.
El anuncio de que el tratamiento a través del producto candidato PEC-Direct está en curso representa un paso adelante en la aplicación más amplia de la tecnología de reemplazo celular y regeneración celular. La idea es que las células introducidas médicamente puedan unirse y asimilarse al cuerpo y comenzar a hacer el trabajo corporal que no se puede hacer de forma natural. Las células introducidas, por ejemplo, pueden comenzar a generar insulina cuando el páncreas no lo hace.
“Seguimos plenamente comprometidos con el desarrollo de una cura funcional para todos los pacientes con diabetes que requieren insulina”, dijo Laikind. “Para ese fin, también estamos trabajando arduamente en los enfoques de próxima generación, y esperamos que el trabajo con PEC-Direct haga avanzar nuestro conocimiento e impulse el progreso”.
El ensayo clínico está siendo apoyado en parte por la JDRF (Fundación para la Investigación de la Diabetes Juvenil, por sus siglas en inglés), una organización líder a nivel mundial que financia la investigación para la diabetes Tipo 1. En febrero, se anunció que ViaCyte había recibido una subvención de Beyond Type 1 para respaldar los esfuerzos de la compañía para desarrollar una cura funcional para la diabetes Tipo 1 y otras diabetes que requieren insulina.
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