Desglosando la ciencia detrás de “The Human Trial”


 2022-06-28

Si viste “The Human Trial” (El ensayo humano) y te sentiste intrigado por el tratamiento experimental que lo impulsó, no fuiste el único. Aquí hay un desglose de la ciencia que fue la parte central de la película.

¿QUÉ ES LA MEDICINA REGENERATIVA?

La medicina regenerativa describe terapias farmacológicas centradas en ayudar al cuerpo a recuperar la función de órganos o tejidos para afecciones de las que el cuerpo no puede curarse por sí solo.

La diabetes tipo 1 es una afección autoinmune que hace que el sistema inmunitario del cuerpo ataque las células de los islotes en el páncreas. Se han probado varias técnicas de tratamiento regenerativo a lo largo del tiempo para mejorar la vida de las personas que viven con diabetes e intentar curarla, pero ninguna ha triunfado todavía en esta búsqueda. Es posible que ViaCyte esté más cerca que nunca, como se explica en “The Human Trial”.

ViaCyte está creando terapias de reemplazo de células beta, lo que significa que las células han sido diseñadas para actuar como las células de los islotes pancreáticos, que contienen células beta productoras de insulina. Las células de ViaCyte utilizadas para el tratamiento se desarrollan a partir de células madre.

¿QUÉ ES LA TERAPIA DE REEMPLAZO DE CÉLULAS BETA?

El reemplazo de células beta se centra en la introducción de nuevas células beta sanas por medio de un páncreas completo o un trasplante de islotes pancreáticos.

El tratamiento con células derivadas de células madre de ViaCyte explorado en “The Human Trial” es un tipo de terapia de reemplazo de células beta.

Cuando una persona desarrolla diabetes tipo 1, la función de las células beta disminuye en el transcurso de semanas o meses, y a veces más, y necesita terapia con insulina para ayudar a su cuerpo a usar la glucosa.

ViaCyte ha diseñado células que, cuando se implantan en el cuerpo, maduran hasta convertirse en células de los islotes pancreáticos humanos. El objetivo de estas células implantadas es producir y liberar insulina por sí mismas.

Debido a que el sistema inmunitario de una persona con diabetes tipo 1 ya está preparado para atacar a las células beta, las células de ViaCyte están en una cápsula permeable y protectora que permite que los vasos sanguíneos crezcan hacia las células mientras las protege de ser atacadas.

¿EN QUÉ SE DIFERENCIA LA TERAPIA CELULAR A LA INSULINA?

La insulina ha estado disponible durante casi 100 años! Primero se extrajo de páncreas de animales. Finalmente, la insulina humana pudo replicarse sintéticamente.

El cuerpo humano es muy complejo: el páncreas produce una gran cantidad de células increíblemente inteligentes que responden a las necesidades del cuerpo regulando la cantidad de insulina y glucagón que el cuerpo necesita.

Tu cuerpo usa insulina para convertir la glucosa (azúcar) en sangre en energía que las células pueden usar para alimentar tu cuerpo. Cuando tu nivel de glucosa (azúcar) en sangre es muy bajo, tu páncreas libera glucagón, que le indica a tus músculos que liberen la glucosa almacenada.

Así es como tu cuerpo regula la glucosa (azúcar) en sangre.

La terapia con insulina

La insulina es una herramienta de soporte vital para el tratamiento de los tipos de diabetes insulinodependientes.

Hoy en día, hay varios tipos de insulina disponibles: insulina de acción rápida, de acción corta, de acción intermedia, de acción prolongada, de acción ultraprolongada e inhalada. Se clasifican por la rapidez con la que comienzan a funcionar en el torrente sanguíneo y también por la duración de sus efectos.

El uso de una combinación de estos medicamentos puede ayudar a las personas con diabetes tipo 1 y a las personas con otros tipos de diabetes insulinodependientes a mantener estables sus niveles de glucosa (azúcar) en sangre durante todo el día.

Para muchas personas, las insulinas dentro de la misma categoría (de acción rápida, etc.) pueden ser intercambiables, pero este no es el caso con todas las insulinas. Cada persona responde de manera distinta a los diferentes medicamentos, pero no es un sustituto perfecto de la capacidad de tu cuerpo para producir su propia insulina.

Si tu nivel de glucosa (azúcar) en sangre es alto o bajo, tu cuerpo no puede corregirlo por sí solo si vives con diabetes. Esta es la razón por la que las personas con diabetes tipo 1 deben medir sus niveles de glucosa (azúcar) en sangre durante todo el día.

Si bien la variedad de insulina disponible facilita que las personas manejen su diabetes para satisfacer sus necesidades únicas, no es una cura.

¿QUIÉN SE BENEFICIARÁ DE LAS TERAPIAS DE VIACYTE?

ViaCyte tiene muchas terapias de reemplazo de células beta en proceso.

El ensayo PEC-Direct presentado en la película se centra en la implantación de células PEC-01 de ViaCyte en pacientes con diabetes tipo 1 que se consideran de alto riesgo de complicaciones como el coma o la muerte. Es posible que los pacientes de alto riesgo no experimenten síntomas cuando su nivel de glucosa (azúcar) en sangre baja a un nivel peligroso (lo que también se conoce como hipoglucemia asintomática), experimentan niveles altos y bajos frecuentes o tienen episodios hipoglucémicos severos y recurrentes.

Muchos de estos pacientes también califican para trasplantes de islotes de cadáver. Sin embargo, las células de los islotes de cadáver son escasas. Las células PEC-01, que se pueden producir en un laboratorio en cantidades potencialmente ilimitadas, brindan una posible solución a este grave problema de suministro. Este tratamiento requiere el uso de medicamentos inmunosupresores.

ViaCyte hará otro ensayo con las mismas células PEC-01 llamadas PEC-Encap, que administraría las células desde un dispositivo encapsulado y no requeriría el uso de inmunosupresores. Los datos positivos informados del ensayo PEC-Direct también son buenas noticias para PEC-Encap, que podría estar disponible para todas las personas con diabetes tipo 1.

ViaCyte tiene un tercer producto en desarrollo, PEC-QT, que se basa en los dos ensayos en curso y trabaja para evadir el sistema inmunológico del cuerpo. ViaCyte dice que este producto está diseñado para todas las personas con diabetes tipo 1 y diabetes tipo 2 insulinodependiente.

¿No has visto la película? Mira el tráiler aquí.

 

ESCRITO POR Julia Sclafani, PUBLICADO , UPDATED 06/28/22

Julia Sclafani es una escritora, editora y productora multimedia cuyo trabajo sobre derechos humanos y temas de salud pública la llevaron a Beyond Type 1. Recibió una licenciatura de Columbia University y una maestría de Newmark Graduate School of Journalism en City University of New York. Julia es una periodista galardonada que tuvo sus inicios en el periódico de su ciudad natal. Puedes encontrar su trabajo previo impreso, en la radio y en la web.