Ensayos clínicos y la cura para la diabetes tipo 1
Frecuentemente me preguntan, “¿Dónde está la cura para la diabetes tipo 1?” Para quienes han vivido con diabetes durante un largo tiempo, estamos muy cerca de replicar la función de las células beta productoras de insulina o su reemplazo, ya sea con sistemas de asa cerrada con sensores continuos de glucosa que manejen una bomba de insulina o el uso de células beta de reemplazo que se derivan de células madre.
Sin embargo, como pediatra considero que la mejor cura para la diabetes tipo 1 es la prevención. ¿Por qué no podemos realizar cribaje y predecir quién está en riesgo para luego evitar que esas personas desarrollen diabetes tipo 1?
Resulta que la diabetes tipo 1 ocurre en 1 de cada 300 personas en la población general, pero si ya tienes a alguien de tu familia con diabetes, como un hermano o hermana, entonces el riesgo se eleva a 1 en 20 de desarrollar diabetes tipo 1. Por esto es que en un esfuerzo de investigación internacional llamado TrialNet patrocinado por NIH, los investigadores se han enfocado en esfuerzos de prevención en familias con al menos un miembro con diabetes tipo 1.
La diabetes tipo 1 es el resultado tanto del riesgo genético subyacente como de exposición a factores ambientales, pero los investigadores aún están trabajando para determinar cuáles son estos factores específicos. Gracias a parte de este trabajo, ahora tenemos la capacidad para predecir quién tendrá diabetes tipo 1, en algunos casos hasta 10 o 20 años antes de que suceda (ver imagen). Los investigadores utilizan tres diferentes datos para realizar esta predicción. Primero, se revisa el sistema inmunológico. Esto se realiza con un simple examen de sangre, midiendo cinco diferentes autoanticuerpos que el sistema inmunológico podría producir en contra de las células beta. Si no se encuentra ninguna anormalidad, entonces el riesgo de desarrollar diabetes tipo 1 en un futuro cercano es muy bajo. Sin embargo, si se determina alguna anormalidad en el perfil de anticuerpos, entonces será necesario realizar exámenes adicionales para definir en mayor detalle el posible riesgo.
Progresión de la diabetes tipo 1
Riesgo genético. Punto de Inicio. Si tienes un familiar con diabetes tipo 1: aumenta hasta 15 veces el riesgo de desarrollar diabetes tipo 1
Activación inmune. Activación inmune: las células beta son atacadas
Respuesta inmune. Respuesta inmune: Desarrollo de un anticuerpo individual
Etapas hacia la diabetes tipo 1
ETAPA 1. Glucosa (azúcar) en sangre normal >2 anticuerpos. INICIO DE DIABETES TIPO 1
ETAPA 2. Glucosa en la sangre anormal >2 anticuerpos
ETAPA 3. Diagnóstico clínico >2 anticuerpos
ETAPA 4. Diabetes tipo 1 de larga duración
El siguiente paso es examinar los genes específicos, especialmente aquellos en una región llamada HLA locus, para determinar si tu cuerpo podría reaccionar en contra de sí mismo. Esta reacción se llama autoinmunidad y es lo que sucede cuando tu cuerpo ataca tus células beta. Finalmente, examinamos tu metabolismo. Esto se realiza al darte una bebida azucarada, en lo que se llama prueba de tolerancia oral a la glucosa (PTOG u OGTT, por sus siglas en inglés), y evaluando los cambios de glucosa durante las siguientes 2 horas. Como se podría predecir, mientras más cerca esté una persona de desarrollar diabetes, menos insulina podrá producir su cuerpo y se observarán niveles más altos de glucosa en sangre durante la evaluación.
Ahora podemos utilizar los resultados de estos diferentes exámenes para determinar tu riesgo general de desarrollar diabetes tipo 1. Resulta que aquellos con dos o más autoanticuerpos, prácticamente con certeza desarrollarán diabetes tipo 1 con el tiempo. De hecho, esto ahora se considera como el inicio real de la diabetes, aún si los niveles de glucosa en sangre aún no están elevados (etapa 2 en la imagen anterior).
La etapa 2 se refiere a aquellos que tienen un poco elevados los niveles de glucosa en sangre en la prueba de tolerancia oral a la glucosa, pero aún no alcanzan el rango de la diabetes y un alto porcentaje de estas personas tendrá niveles de glucosa significativamente elevados que requerirán insulina en los siguientes cinco años (referido como etapa 3, el momento en que tradicionalmente se diagnostica la diabetes). La etapa 4 se refiere a aquellos con diabetes tipo 1 de larga duración, quienes no tienen células beta que funcionen y ya no pueden producir nada de su propia insulina.
¿Por qué estos niveles son tan importantes si no podemos aún prevenir la diabetes tipo 1? Existen tres respuestas a esta importante pregunta. Primero, estos exámenes te dirán sobre tu riesgo mucho antes que tu glucosa en sangre pueda elevarse y si la diabetes fuera a suceder, entonces lo sabremos extremadamente temprano. Es una realidad que muchos padres se preocupan por la posibilidad de diabetes en niños no afectados, y algunas veces les hacen pruebas toda vez que beban más líquidos u orinen con mayor frecuencia. Sin embargo, una glucosa alta en el glucómetro o la glucosa en la orina usualmente aparecen mucho después que en las evaluaciones de investigación (frecuentemente en la etapa 3).
La ventaja de conocer el diagnóstico tan pronto como sea posible es que puede prevenir que tu hijo se enferme al momento del diagnóstico, prevenir una cetoacidosis diabética y evitar hospitalizaciones prolongadas. El riesgo de los participantes del estudio de ser diagnosticados con cetoacidosis diabética también disminuye de un 30 % hasta tan solo un 3 %. La segunda ventaja de un diagnóstico temprano es que cuanto antes los doctores realicen el diagnóstico, antes iniciará tu hijo su tratamiento con insulina. Los estudios muestran que el tratamiento temprano con insulina y mantener la glucosa en el rango cercano a lo normal podría ayudar a prolongar la “fase de luna de miel” o el tiempo en que el cuerpo es capaz aún de crear su propia insulina. Actualmente TrialNet está evaluando intervenciones con fármacos que incluyen insulina oral, Abatacept (droga para la artritis reumatoide), Teplizumab (Anti-CD3) y ATG/GCSF para aquellos dentro del período de 100 días desde el diagnóstico.
Finalmente, la tercera razón para conocer tu posible riesgo de diabetes es, principalmente, ayudar a los investigadores a determinar cómo evitar que se desarrolle la diabetes tipo 1. Si el resultado es que estás en riesgo de tener diabetes, podría ser posible que participaras en estudios de investigación con nuevos medicamentos para determinar si puede prevenirse la diabetes tipo 1. ¡El objetivo más importante es poder detectar y predecir quién está en riesgo y, luego, tener un modo eficiente de desactivar el proceso de la enfermedad antes de que se desarrolle diabetes tipo 1!
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Si fuiste diagnosticado recientemente y tienes entre 6 y 21 años, por favor considera ser parte del T1GER Studio, el cual determina la seguridad y eficacia de la medicina de investigación en pacientes con diabetes Tipo 1.
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