Ensayos clínicos y la cura para la diabetes Tipo 1

1/10/17
ESCRITO POR: Stephen Gitelman, MD

Frecuentemente me preguntan, “¿Dónde está la cura para la diabetes Tipo 1?” Para quienes tienen diabetes prolongada, estamos muy cerca de replicar la función de la célula beta que produce la insulina o el reemplazo real de aquellas células; ya sea con sistemas de circuito cerrado con sensores continuos de glucosa que manejen una bomba de insulina o el uso de las células beta de reemplazo que se derivan de células madre.

Sin embargo, como pediatra, considero que la mejor cura para la diabetes Tipo 1 es la prevención. ¿Por qué no podemos examinar y predecir quién está en riesgo y luego prevenir que alguien tenga diabetes de tipo 1, en primer lugar?

Resulta que la diabetes Tipo 1 ocurre en 1 de cada 300 personas en la población general, pero si tú ya tienes a alguien de tu familia con diabetes, como un hermano o hermana, entonces el riesgo se eleva a 1 en 20 posibilidades de desarrollar diabetes de tipo 1. Esto es por lo que los investigadores en un esfuerzo de investigación internacional patrocinado por NIH llamado TrialNet, se han enfocado en esfuerzos de prevención en familias con, al menos, una persona con diabetes Tipo 1.

La diabetes Tipo 1 es el resultado tanto del riesgo genético subyacente como de exposiciones al ambiente, pero los investigadores aún están trabajando para determinar estos factores específicos. Gracias a alguna parte de este trabajo, ahora tenemos la habilidad de predecir quién tendrá diabetes Tipo 1, en algunos casos hasta 10 a 20 años antes de que suceda (ver imagen). Los investigadores utilizan tres diferentes piezas de información para predecir. Primero, revisamos el sistema inmunológico. Esto se realiza con un simple examen de sangre, midiendo cinco diferentes autoanticuerpos que el sistema inmunológico podría producir en contra de células beta. Si no se encuentra ninguna anormalidad, entonces tu riesgo de desarrollar diabetes Tipo 1 en un futuro cercano es muy bajo. Sin embargo, si existe alguna anormalidad que se haya encontrado en el perfil de anticuerpo, entonces será necesario realizar exámenes adicionales que son precisos para definir aún más tu posible riesgo.

Progreso de la enfermedad de diabetes Tipo 1.

Riesgo genético. Punto de Inicio. Si tienes un familiar: se aumenta hasta 15 veces el riesgo de desarrollar diabetes Tipo 1.

Activación inmune. Activación inmune: las células beta son atacadas.

Respuesta inmune. Respuesta inmune: Desarrollo de un anticuerpo individual.

Etapas hacia la diabetes Tipo 1.

ETAPA 1. Azúcar en la sangre normal >2 anticuerpos. INICIO DE DIABETES TIPO 1.

ETAPA 2. Azúcar en la sangre anormal >2 anticuerpos.

ETAPA 3. Diagnóstico clínico. >2 anticuerpos

ETAPA 4. Diabetes tipo 1 prolongada

El siguiente paso es examinar los genes específicos, especialmente aquellos en una región llamada HLA locus, para determinar si tu cuerpo podría reaccionar en contra de sí mismo. Esta reacción se llama autoinmunidad y es lo que sucede cuando tu cuerpo ataca sus células beta. Finalmente, examinamos tu metabolismo. Esto se realiza al darte una bebida azucarada, en lo que es llamado test de tolerancia oral a la glucosa (OGTT, por sus siglas en inglés), y evaluando los cambios de azúcar en las siguientes 2 horas. Como podrías predecir, mientras más cerca esté una persona de desarrollar diabetes, su cuerpo podrá producir menos insulina y se podrían mostrar los niveles más altos de azúcar en la sangre durante la evaluación.

Ahora podemos utilizar los resultados de estos diferentes exámenes para determinar tu riesgo general de desarrollar diabetes Tipo 1. Resulta que aquellos con dos o más autoanticuerpos, ciertamente desarrollarán diabetes Tipo 1 con el tiempo. De hecho, esto ahora se considera como el inicio real de la diabetes, aún si los azúcares en la sangre aún no estén elevadas (etapa 2 en la imagen anterior).

La etapa 2 se refiere a aquellos quienes tienen un poco elevados los niveles de azúcar en la sangre en el test de tolerancia oral a la glucosa pero aún no están elevados en el rango de la diabetes y un alto porcentaje de estas personas tendrá glucosas significativamente elevadas que requieran insulina en los siguientes cinco años (referido como etapa 3, el momento en que la diabetes ha sido tradicionalmente diagnosticada). El etapa 4 se refiere a aquellos con diabetes de tipo 1 prolongada, quienes no tienen células beta que funcionen y ya no pueden producir nada de su propia insulina.

¿Por qué estos niveles son tan importantes si no podemos aún prevenir la diabetes Tipo 1? Existen tres respuestas a esta pregunta importante. Primero, estos exámenes te dirán sobre tu riesgo mucho antes que el azúcar en tu sangre pueda elevarse y si la diabetes fuera a suceder, entonces lo sabremos extremadamente temprano. Es una realidad que muchos padres están preocupados sobre la posibilidad de la diabetes en niños no afectados, y algunas veces los evalúan en cualquier momento en que tomen más u orinan más frecuentemente. Sin embargo, una glucosa alta en el glucómetro o la glucosa en la orina usualmente se encuentra mucho después que en las evaluaciones de investigación (frecuentemente en la etapa 3).

La ventaja de conocer el diagnóstico tan pronto como sea posible es que puede prevenir que tu hijo se enferme al ser diagnosticado, prevenir la cetoacidosis diabética y evitar hospitalizaciones prolongadas. El riesgo de los participantes del estudio de ser diagnosticados de cetoacidosis diabética también disminuye de un 30 % hasta tan solo un 3 %. La segunda ventaja de un diagnóstico temprano es que mientras más pronto los doctores realicen el diagnóstico, más pronto iniciará tu hijo su tratamiento de insulina. Los estudios muestran que el tratamiento temprano con insulina y mantener el azúcar en el rango cercano a lo normal, podría ayudar a prolongar la “fase de luna de miel” o el tiempo en que tu cuerpo es capaz aún de crear su propia insulina. Actualmente, TrialNet está evaluando intervenciones de fármacos que incluyen insulina oral, Abatacept (droga para artritis reumatoide), Teplizumab (Anti-CD3) y ATG/GCSF para aquellos dentro de los 100 días de diagnóstico.

Finalmente, la tercera razón para saber tu potencial de riesgo de diabetes es, principalmente, ayudar a los investigadores a saber cómo evitar que la diabetes Tipo 1 se desarrolle. Si el resultado es que estás en riesgo de tener diabetes, podría ser posible que participaras en estudios de investigación con nuevas medicinas para determinar si la diabetes Tipo 1 puede prevenirse. ¡El objetivo más importante es poder detectar y predecir quién está en riesgo y, luego, tener un modo eficiente de apagar el proceso de la enfermedad antes que la diabetes Tipo 1 suceda!

Para realizarte la prueba del riesgo de diabetes Tipo 1, visita aquí.

Si fuiste diagnosticado recientemente y tienes entre 6 y 21 años, por favor considera ser parte del T1GER Studio, el cual determina la seguridad y eficacia de la medicina de investigación en pacientes con diabetes Tipo 1.


Lee Diabetes de tipo 1 TrialNet

 

Stephen Gitelman, MD

Stephen Gitelman, doctor en medicina, es un miembro del comité asesor de ciencias de Beyond Type 1. Es un Profesor de Pediatría y Jefe de Endocrinología y Diabetes Pediátrica de la Universidad de California en San Francisco (UCSF, por sus siglas en inglés). Recibió su entrenamiento de pregrado en la Universidad de Princeton, su entrenamiento en la escuela de medicina en la Universidad de Carolina del Norte y completó su residencia en Pediatría y beca de entrenamiento en endocrinología en UCSF, en donde ha estado desde entonces. Cuenta con el título Mary B. Olney MD/KAK de Profesorado Distinguido en Diabetes Pediátrica e Investigación Clínica y es el Director del Centro Clínico para el programa NIH auspiciado por TrialNet. También es voluntario para la “Diabetes Youth Foundation (Fundación de Juventud con Diabetes) y sirve en el equipo médico en Bearskin Meadow Camp para niños con diabetes y trabaja con la JDR (Fundación para la Investigación de la Diabetes Juvenil, por sus siglas en inglés).