Explicando la investigación: ¿Qué se necesita para curar la diabetes?
Nota del editor: Esta entrevista fue creada en asociación con la JDRF por medio de JDRF – Beyond Type 1 Alliance.
Las personas con diabetes tipo 1 han oído que la cura está a cinco o diez años de distancia durante muchos años. Este objetivo en movimiento y la falta de claridad sobre lo que sucede detrás de escena ha dejado a muchas personas en nuestra comunidad sintiéndose frustradas.
La comprensión científica de la diabetes tipo 1 ha progresado a pasos agigantados en las últimas décadas, convirtiendo lo que antes parecía imposible porque nunca se había hecho (curar una enfermedad autoinmune) en una posibilidad. Los próximos pasos incluyen convertir el conocimiento acumulado en soluciones prácticas. Y las posibles soluciones se están probando en las personas en este momento.
La JDRF (Fundación para la Investigación de la Diabetes Juvenil, por sus siglas en inglés) es la principal organización mundial que financia la investigación de la diabetes tipo 1. Si bien una gran parte de su trabajo consiste en acelerar mejores tratamientos y potencialmente retrasar o prevenir la aparición de la diabetes tipo 1, la mayoría de su enfoque y dólares de investigación se centran en posibles curas para la diabetes Tipo 1, con el objetivo de acabar con la enfermedad por completo. El director científico de la JDRF, Sanjoy Dutta, explica el estado actual de la investigación sobre curas para la diabetes y cómo hemos llegado hasta aquí.
Estos son algunos avances significativos en lo que entendemos acerca de la diabetes tipo 1 en los últimos 30 años:
- No es solo una enfermedad que comienza en la niñez (el nombre anterior de ‘diabetes juvenil’ es un nombre inapropiado). La mitad de las personas con diagnósticos recientes son adultos.
- Si tienes un familiar directo con diabetes tipo 1, tienes una probabilidad 15 veces mayor de desarrollarla. Sin embargo, el 85 % de las personas con diagnósticos recientes no tienen antecedentes familiares conocidos de diabetes tipo 1.
- La diabetes tipo 1 es más frecuente en ciertos grupos étnicos.
- Se sabe que hay más de 50 genes que tienen algún impacto en la diabetes tipo 1.
LA DIABETES ES COMPLEJA
No se conoce una causa única para la diabetes tipo 1 y eso deja muchas preguntas abiertas sobre cómo tratarla, curarla o incluso prevenirla de la mejor manera.
Sanjoy explicó que los investigadores están analizando los factores no genéticos que pueden contribuir a la diabetes tipo 1, como los desencadenantes ambientales, los virus e incluso la microbiota intestinal.
Es difícil estudiar estos factores, ya que la diabetes tipo 1 generalmente no se diagnostica hasta que el cuerpo de una persona deja de producir insulina o reduce significativamente su producción, aunque la enfermedad comienza mucho antes de que se detenga la producción de insulina.
“Con frecuencia esto hace que la diabetes tipo 1 sea una enfermedad muy difícil de estudiar”, dijo Sanjoy. “Es asintomática y se precipita en las personas sin mucha advertencia”.
Las pruebas de detección de la diabetes tipo 1 están disponibles y pueden identificar las primeras etapas antes de que se vuelva sintomática. Sin embargo, las pruebas de detección infantiles aún no son una práctica clínica estándar.
La detección y el monitoreo tempranos ayudarían a los investigadores a estudiar la evolución de la enfermedad antes de que la persona muestre las señales de advertencia de la diabetes tipo 1.
AMPLIANDO NUESTRA COMPRENSIÓN SOBRE LA DIABETES TIPO 1 Y LAS CURAS
A pesar de esto, la comprensión científica de la diabetes tipo 1 ha avanzado significativamente. Este cambio en la comprensión de la diabetes ha cambiado la forma en que la comunidad científica aborda la investigación de la diabetes tipo 1.
Esta comprensión “nos ha llevado a centrarnos en diferentes vías para curar la enfermedad. Es por eso que con frecuencia nos referimos a ellas como curas porque no creemos que una sola sea adecuada para todos”.
Algunos investigadores incluso sugieren que lo que se conoce como diabetes tipo 1 pueden ser varias enfermedades diferentes con síntomas similares y superpuestos, dijo Sanjoy. Así como antes pensábamos que la diabetes tipo 1 solo se desarrollaba en los niños, nuestra comprensión actual de la diabetes también podría seguir evolucionando.
“No hay dos personas con diabetes tipo 1 iguales. A veces, incluso dos hermanos se presentan de manera muy, muy diferente con diabetes tipo 1”, dijo Sanjoy. “Esta heterogeneidad de la diabetes tipo 1 ha hecho que sea muy difícil atacarla con una terapia que funcione para todos”.
DOS ÁREAS PRINCIPALES DE ENFOQUE EN LA INVESTIGACIÓN SOBRE LA DIABETES
Una de las emocionantes áreas de investigación de curas que apoya la JDRF es la terapia de reemplazo celular, como los tratamientos desarrollados por ViaCyte y Vertex Pharmaceuticals que actualmente se encuentran en ensayos clínicos.
“En lugar de tratar de resolver el problema inmunológico y regenerar las células beta en el cuerpo, hacemos las células fuera del cuerpo e intentamos implantarlas”.
La terapia de reemplazo de células beta tiene como objetivo reemplazar las células que han dejado de producir insulina en las personas con diabetes tipo 1. Si bien esta terapia no reinicia la capacidad del cuerpo para producir insulina usando sus propias células, sí permite que se produzca insulina en el cuerpo usando las células trasplantadas. Esto se conoce como una cura funcional.
La investigación sobre la terapia de reemplazo de células derivadas de células madre ha avanzado mucho en los últimos 20 años.
“Sabemos cómo producir las células beta fuera del cuerpo y podemos producirlas en miles de millones de cantidades para muchas personas con diabetes tipo 1… el trasplante de islotes y el trasplante de páncreas de cadáveres de donantes nos han enseñado que podemos curar la enfermedad por medio del trasplante”.
Actualmente, la terapia de reemplazo celular requiere inmunosupresión (medicamentos que evitan que el sistema inmunitario del cuerpo ataque las células trasplantadas), pero se están llevando a cabo investigaciones para desarrollar terapias de reemplazo celular que funcionen sin necesidad de inmunosupresión.
Otra área de enfoque para la JDRF es la patología subyacente de la diabetes tipo 1, lo que significa aprender a identificar y abordar sus causas. Esto podría significar detener, retrasar o revertir las causas de la diabetes tipo 1.
“Es un enfoque doble: restablecer el equilibrio inmunitario y regenerar las células beta”, dijo Sanjoy.
Estos tratamientos se denominan terapias modificadoras de la enfermedad. Se ha demostrado que un fármaco, el teplizumab, retrasa la aparición de la diabetes tipo 1 en las personas que tienen los marcadores de anticuerpos de la enfermedad. Actualmente se encuentra bajo revisión de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, por sus siglas en inglés).
LOS ENSAYOS CLÍNICOS LLEVAN MUCHO TIEMPO
Numerosas terapias de sustitución de células beta han llegado a la fase de ensayo clínico. Pero los ensayos de estos tratamientos llevan mucho tiempo.
“Se necesitan de seis a 12 meses de tratamiento con un medicamento para ver un pequeño cambio en la producción de células beta. Si es que el fármaco funciona.
“Hay muchas enfermedades en las que puedes hacer un ensayo clínico y se puede conseguir una lectura en 30 o en 60 días. Se puede actuar más rápido y también tener muchas opciones”, dijo Sanjoy.
Los ensayos clínicos para tratamientos experimentales de diabetes tipo 1 no funcionan así. Este proceso largo, y a veces frustrante, es el tema del documental estrenado recientemente, “The Human Trial” (El Ensayo Humano).
EL DINERO ALIMENTA LA INVESTIGACIÓN
En promedio, se necesitan 15 años y entre $1.5 y $3 mil millones para desarrollar un medicamento y ponerlo a disposición de los consumidores, y eso es para un “medicamento normal”, señaló Sanjoy.
“La investigación puede parecer incremental porque es lenta en el desarrollo de fármacos”.
Alrededor del 85 al 99 % de los tratamientos experimentales fallan, lo que significa que menos de una de cada diez ideas será efectiva.
“Entonces, esto llevará tiempo, requerirá recursos significativos, requerirá muchos ensayos clínicos, mucha participación humana. Estos son los retos del desarrollo de fármacos”.
La JDRF ha establecido un innovador fondo de filantropía de riesgo, el T1D Fund, destinado a acelerar la investigación de la diabetes tipo 1, con un enfoque principal en las curas de la diabetes tipo 1. El objetivo es acelerar la investigación de la diabetes y los avances científicos.
MIRANDO HACIA EL FUTURO DE LA INVESTIGACIÓN DE CURAS
Sanjoy reconoce que la falta de avances puede resultar frustrante.
“¿Están las personas con diabetes donde les gustaría estar? Definitivamente no. Quieren dejar a un lado sus dispositivos. Quieren dejar a un lado el conteo de carbohidratos. Quieren estar libres de la insulina. Y aún no hemos llegado a eso”.
Con una visión a largo plazo, Sanjoy mantiene la perspectiva de dónde se han hecho avances y hacia dónde se dirigen las cosas.
El cuidado y la tecnología de la diabetes avanzan rápidamente. Los sistemas automatizados de administración de insulina y el monitoreo continuo de la glucosa han cambiado la vida diaria de muchas personas con diabetes tipo 1, aunque más personas necesitan acceso. La hiperglucemia y las tasas de complicaciones relacionadas con la diabetes se han reducido, señala Sanjoy.
“La gente ahora se está convirtiendo en pilotos, nadadores, atletas, camioneros y otras cosas que no podían ni soñar 10 o 15 años atrás. Entonces, eso me da esperanza”, dijo Sanjoy.
Sanjoy confía en que la comprensión científica de la diabetes seguirá acelerándose y que hay motivos para tener esperanzas en los nuevos avances y descubrimientos en la ciencia y el tratamiento de la diabetes tipo 1.
“Parecerá incremental, pero solo tenemos que dar un giro una vez, y creo que… las compuertas se abrirán porque nos demostraremos a nosotros mismos que podemos hacerlo”.
