La FDA aprueba teplizumab para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el jueves Tzield (teplizumab), el fármaco de inmunoterapia de Prevention Bio indicado para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1.
Teplizumab, un anticuerpo monoclonal anti-CD3, es la primera terapia aprobada que ha demostrado retrasar la evolución de la diabetes tipo 1. La terapia fue aprobada para su uso en adultos en etapa 3 de diabetes tipo 1 y en niños a partir de los 8 años en etapa 2 de DT1.
Este fármaco se administra diariamente por medio de infusión por vía intravenosa por 14 días consecutivos.
“El potencial del fármaco para retrasar el diagnóstico clínico de la diabetes de tipo 1 puede proporcionar a los pacientes meses o años sin tener que enfrentar los retos que conlleva esta la enfermedad”, comentó el Dr. John Sharretts, director de la División de Diabetes, Trastornos Lipídicos y Obesidad del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
Lo que sabemos
Teplizumab se une a determinadas células del sistema inmunitario y retrasa la progresión de la diabetes tipo 1. El tratamiento puede desactivar las células inmunitarias que atacan a las células beta productoras de insulina, al tiempo que aumenta la proporción de células que ayudan a moderar la respuesta inmunitaria, estabilizando esencialmente la función de las células beta.
Los autoanticuerpos son anticuerpos fabricados por el sistema inmunitario que atacan al propio tejido y suelen estar asociados a reacciones autoinmunes. Los autoanticuerpos relacionados con la diabetes tipo 1 pueden aparecer en los análisis de sangre meses o años antes de la aparición de los síntomas físicos que suelen conducir al diagnóstico.
Los ensayos clínicos de teplizumab se centraron en participantes que ya experimentaban un descenso de los niveles de péptido c, lo que significa que la producción de insulina y la función de las células beta ya se veían afectadas.
La mediana del tiempo transcurrido desde el inicio del estudio hasta la aparición del estadio 3 de la diabetes tipo 1 fue de 50 meses para el grupo que recibió teplizumab, frente a los 25 meses del grupo que no recibió la terapia.
Por qué es importante
Más tiempo con la función hormonal preservada y niveles de glucosa (azúcar) en sangre estables significa menos tensión en el cuerpo causada por las fluctuaciones de la glucosa (azúcar) en sangre. Retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 significa también pasar menos tiempo gestionando la enfermedad y mitigando sus riesgos y complicaciones.
“Se trata de un acontecimiento histórico para la comunidad de la diabetes tipo 1 y de un avance que cambia el paradigma para las personas de 8 años o más con diabetes tipo 2, que ahora disponen de una terapia aprobada por la FDA para retrasar la aparición de la enfermedad en su fase 3”, dijo la cofundadora y directora general de Provention Bio, Ashleigh Palmer.
La ralentización de la pérdida de la función de las células beta tiene otros beneficios a largo plazo. Mediante el control activo de los niveles de autoanticuerpos y otros marcadores de la diabetes tipo 1 en las personas que reciben este tratamiento preventivo, es posible minimizar el riesgo de -o incluso prevenir- la cetoacidosis diabética (CAD).
La CAD es una complicación de la diabetes que pone en peligro la vida de las personas y que provoca una elevación persistente del nivel de azúcar en la sangre, lo que a menudo conduce a la hospitalización.
Muchas personas recién diagnosticadas padecen cetoacidosis diabética en el momento de su diagnóstico de diabetes tipo 1, incluido el 40% de los niños recién diagnosticados. (Los niños representan aproximadamente la mitad de todos los nuevos casos de diabetes tipo 1).
Evitar la CAD es vital. La CAD en el momento del diagnóstico se asocia a peores resultados relacionados con la diabetes a largo plazo.
Sanofi asegura las primeras negociaciones
El mes pasado, la compañía farmacéutica mundial y fabricante de insulina Sanofi aseguró su lugar para las primeras negociaciones por los derechos globales exclusivos para investigar, desarrollar y comercializar teplizumab en un acuerdo de $20 millones con Provention Bio.
Sanofi tendrá el derecho a negociar hasta junio, con una disposición para una posible extensión hasta 2023. Los expertos de la industria sospechan que Sanofi podría buscar extender las negociaciones para que coincidan con los resultados de la prueba en fase 3 PROTECT.
Los resultados positivos de PROTECT podrían dar lugar a indicaciones adicionales para el fármaco.
El estudio PROTECT puede llevar a indicaciones más amplias
El estudio PROTECT en curso, cuya finalización está programada para mayo, analiza si teplizumab preserva la función de las células beta en niños diagnosticados recientemente con diabetes tipo 1.
El ensayo incluirá a 300 participantes de entre 8 y 17 años que hayan sido diagnosticados con diabetes tipo 1 en las últimas seis semanas en el momento de su inscripción. Los participantes recibirán dos cursos de 12 días de teplizumab con seis meses de diferencia.
Cómo llegamos aquí y qué sigue
En junio de 2021, la FDA rechazó la aprobación de teplizumab y emitió una carta de respuesta completa, solicitando más información para la solicitud de medicamentos de Provention Bio. Esto dio lugar al estrecho voto de un comité asesor de la FDA para recomendar la aprobación de teplizumab.
Teplizumab pertenece a una nueva clase de medicamentos biológicos, cuyo funcionamiento en el organismo es más complejo que el de los medicamentos tradicionales de moléculas pequeñas. Es común que la FDA solicite más documentación sobre la seguridad, la eficacia y el funcionamiento de un tratamiento.
Los datos de seguridad y eficacia de teplizumab fueron aceptados, pero se solicitaron datos de muestras de sangre a lo largo del tiempo que demostraran que el cuerpo humano interactuaba con la última versión de la terapia (la versión en revisión) de forma comparable a la versión de teplizumab utilizada en los ensayos.
La FDA otorgó la designación de terapia innovadora a teplizumab en 2019 después de que se convirtiera en el primer fármaco en demostrar con éxito el retraso del inicio de la diabetes tipo 1.
La designación de terapia innovadora se otorga a tratamientos para enfermedades graves o potencialmente mortales en los que los ensayos clínicos han mostrado ventajas significativas sobre las terapias existentes, aunque no garantiza la aprobación de la FDA. En este programa, un fabricante de medicamentos puede obtener orientación y apoyo para acelerar el desarrollo de una terapia, con el objetivo de ponerla a disposición del público con mayor rapidez.
