La terapia con células madre para la diabetes tipo 1 redujo en 91% las necesidades de insulina del paciente
Nota del editor: La noticia que se comparte a continuación es de un reciente y prometedor ensayo clínico. Para obtener más información sobre la investigación de la diabetes tipo 1, visita nuestro portal de investigación; para saber más sobre cómo participar en los ensayos clínicos, haz clic aquí.
El primer paciente al que se le administró VX-880 -una terapia potencial derivada de células madre para tratar la diabetes de tipo 1- ha experimentado una disminución de 91% en sus dosis diarias de insulina, según un reciente comunicado de prensa.
En la fase 1/2 de su ensayo clínico, Vertex Pharmaceuticals Incorporated compartió los asombrosos resultados tras sólo 90 días de su estudio de investigación en curso, con la reducción de las necesidades de insulina del paciente de 34 unidades diarias a 3 unidades diarias.
El VX-880 se fabrica con tecnología propia de Vertex Pharmaceuticals, una empresa mundial de biotecnología que cuenta con varios medicamentos aprobados por la FDA para la fibrosis quística. Con la vista puesta en un tratamiento innovador para las personas con diabetes tipo 1, VX-880 es un enfoque de terapia con células madre en fase de investigación que pretende restaurar la producción de insulina y estabilizar los niveles de glucosa (azúcar) en sangre.
¿Qué es la diabetes tipo 1?
Para entender cómo funciona el VX-880, primero debemos comprender la mecánica de la diabetes tipo 1. En las personas con DT1, el sistema autoinmune ataca y destruye las células beta productoras de insulina del páncreas.
Sin estas células sanas, el páncreas no puede producir cantidades normales de insulina. La insulina es la hormona que convierte los alimentos en combustible. Sin insulina, el cuerpo no puede utilizar la glucosa del torrente sanguíneo como combustible, lo que hace que los niveles de glucosa (azúcar) en la sangre se eleven a niveles que ponen en peligro la vida.
Sin insulina, el cuerpo humano no puede sobrevivir. Las personas con diabetes tipo 1 deben administrarse diariamente insulina mediante inyecciones, bomba de insulina o con insulina inhalada, en un esfuerzo por mantener niveles seguros de glucosa en sangre.
Aunque hoy en día existen diversos métodos de administración de insulina y de control de los niveles de glucosa en sangre, no impiden que quienes padecen la condición experimenten un inmenso estrés diario, fluctuaciones de los niveles de glucosa en sangre que ponen en peligro su vida, un aumento de los costes sanitarios y un impacto general en su calidad de vida.
¿Cómo funciona VX-880?
El VX-880 funciona esencialmente sustituyendo las células productoras de insulina dañadas de una persona con diabetes tipo 1 por células beta sanas trasplantadas. Dado que se trata de células “alogénicas” -lo que significa que proceden de fuera del cuerpo del paciente-, éste debe someterse también a un tratamiento de inmunosupresión para proteger estas células trasplantadas del sistema inmunitario de su cuerpo.
El VX-880 se administra mediante una infusión en la vena porta hepática del paciente, situada cerca del páncreas. El paciente de este estudio en curso recibió una única infusión de VX-880 -pero sólo la mitad de la dosis que Vertex prevé que pueda necesitar un paciente- junto con un tratamiento inmunosupresor en curso para proteger las células trasplantadas.
Al proporcionar al organismo estas células beta alogénicas de los islotes y la inmunosupresión, las células trasplantadas son capaces de producir insulina con éxito y gestionar niveles de glucosa en sangre para alcanzar rangos seguros y normales.
“Como cirujano que ha trabajado durante décadas en el campo del trasplante de células de los islotes, este enfoque, que evita la necesidad de un donante de órganos, podría cambiar las reglas del juego”, dijo el Dr. James Markmann, profesor de cirugía y jefe de la División de Cirugía de Trasplantes del Hospital General de Massachusetts.
Los resultados de VX-880 hasta ahora…
El paciente del ensayo ha vivido con diabetes tipo 1 durante más de 40 años. La duración de la diabetes de esta persona es significativa, ya que muchos de los esfuerzos actuales para curar eficazmente la diabetes de tipo 1 se centran en aquellos recién diagnosticados.
“En el año anterior al tratamiento, el paciente experimentó cinco episodios de hipoglucemia severa y potencialmente mortales”, explica el comunicado de prensa.
El paciente no sólo toleró bien la infusión y la inmunosupresión -sin efectos adversos graves- sino que también experimentó “sólidas mejoras” en muchas áreas relacionadas con la salud de la diabetes.
| Antes de VX-880 | 90 Días Tras VX-880 | |
| Péptido- C en Ayuno (pmol/L) | Indetectable | 280 |
| Péptido – C (pmol/L) | Indetectable | 560 |
| HbA1c % | 8.6 | 7.2 |
| Dosis de insulina diaria (unidades/día) | 34 | 2.9 |
“Estos resultados del primer paciente tratado con VX-880 no tienen precedentes. Lo que hace que estos resultados sean realmente notables es que se lograron con un tratamiento a la mitad de la dosis objetivo”, dijo el Dr. Bastiano Sanna, Vicepresidente Ejecutivo y Jefe de Terapias Celulares y Genéticas de Vertex. “Aunque todavía es pronto, estos resultados apoyan la progresión continua de nuestros estudios clínicos con VX-880, así como los futuros estudios con nuestras células de islote encapsuladas, que tienen el potencial de ser utilizadas sin necesidad de inmunosupresión.”
La tecnología de encapsulación de Vertex también se encuentra en las primeras fases de ensayo y ofrece la posibilidad de proteger las células productoras de insulina trasplantadas sin inmunosupresión.
“Hace más de una década, nuestro laboratorio tuvo la visión de desarrollar una terapia de reemplazo de células de los islotes para proporcionar una cura funcional a las personas que sufren de T1D”, dijo el doctor Doug Melton, profesor de la Universidad Xander de Harvard e investigador del Instituto Médico Howard Hughes. “Estos prometedores resultados aportan la gran esperanza de que las células de los islotes derivadas de células madre y totalmente diferenciadas puedan ofrecer una terapia que cambie la vida de las personas que sufren la implacable carga de la T1D durante toda su vida”.
Con múltiples centros activos en Estados Unidos -y pronto, en Canadá- Vertex continuará esta fase del ensayo con la esperanza de seguir teniendo éxito.
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