Sigilon Therapeutics es una pequeña compañía en Boston que, hasta este momento, ha estado relativamente callada sobre su trabajo en el esfuerzo de tratamiento de la diabetes tipo 1. Hoy, Eli Lilly and Company anunció una sociedad de inversión con Sigilon, un pago inicial de $ 63 millones y hasta $ 410 millones más a medida que la investigación de Sigilon llega a los hitos de desarrollo y comercialización.

La inversión de Lilly alimentará el trabajo de Sigilon en el desarrollo de terapias de células encapsuladas como un tratamiento potencial o incluso una cura funcional para la diabetes tipo 1.

Una historia rápida sobre la encapsulación celular

En la diabetes tipo 1, el sistema inmunológico de la persona es el destructor de las células beta. Las células beta dañadas de una persona con diabetes tipo 1 no pueden reemplazarse con células que secretan insulina en funcionamiento porque el sistema inmunitario del paciente atacará y destruirá también estas células. Los ha marcado como intrusos peligrosos, al igual que las células beta originales.

Esto plantea un desafío para las terapias de reemplazo celular. Los trasplantes de páncreas disponibles en la actualidad requieren fármacos inmunosupresores para evitar la destrucción de las células beta, pero esto conlleva un alto riesgo y efectos secundarios potencialmente dañinos. Los trasplantes solo están disponibles en casos extremos.

Si la terapia de reemplazo celular es la ruta hacia una cura para la diabetes tipo 1, la encapsulación celular (u otro mecanismo para evitar un ataque inmune) jugará un papel clave.

Entonces, ¿qué hace Sigilon?

La investigación y el desarrollo de Sigilon hasta ahora se han centrado principalmente en desarrollar y probar su tecnología Afibromer™. Este Afibromer está diseñado para contener células implantadas al tiempo que evita provocar una reacción inmune.

Sigilon se llama así por la palabra española “sigilo”, porque diseñan materiales que pueden “volar bajo el radar” del sistema inmune. Evitar una respuesta inmune permite que las células dentro de la encapsulación funcionen según lo previsto.

Si esta tecnología funcionara, el implante volaría bajo el radar del sistema inmune. Las células productoras de insulina serían libres de hacer su trabajo: regular los niveles de glucosa en sangre.

¿Cómo encaja el anuncio de hoy en el camino hacia una cura?

Como muchos en la comunidad de diabetes tipo 1 saben, el camino hacia una “cura” – o hacia un futuro libre de inyecciones diarias – está lleno de desafíos inesperados. Los investigadores han estado trabajando en numerosos conceptos de la cura, incluidas las terapias de reemplazo celular, durante muchos años. Con frecuencia enfrentan desafíos inesperados, necesitan alejarse de su investigación original o se quedan sin fondos para continuar.

En un campo donde muchos fracasan, hay un significado en Sigilon que gana este grado de apoyo de la industria. Lilly es una compañía farmacéutica multinacional que realiza inversiones estratégicas. La decisión de invertir en la investigación de la terapia celular de Sigilon refleja la promesa de esta tecnología específica y que la encapsulación celular es un área de valor estratégico para Lilly.

Bajo los términos de este nuevo acuerdo, Lilly recibirá una licencia mundial exclusiva para la tecnología Afibromer de Sigilon (si llegara a comercializarlo) para la encapsulación de células de islotes. Sigilon será responsable de las actividades de desarrollo hasta la presentación de una nueva solicitud de medicamento en investigación (IND) – después de eso, Lilly sería responsable del desarrollo clínico y la comercialización de la terapia de reemplazo celular. En general, se requieren aplicaciones de fármacos nuevos de investigación (IND) antes de un ensayo clínico de Fase 1: la primera fase de ensayos en humanos.

El camino hacia una cura es largo. JDRF ha estado invirtiendo en el desarrollo temprano de materiales de reemplazo de células beta durante más de una década. De hecho, las donaciones pasadas de JDRF y Helmsley Charitable Trust a Sigilon se utilizaron para financiar investigaciones que condujeron al descubrimiento de la tecnología Afibromer de Sigilon, que parece ser la chispa de la inversión de Lilly.

Ahora, Sigilon se ha asociado con Lilly “para aplicar la tecnología revolucionaria de Sigilon al área de la diabetes insulinodependencia”, dice Paul Totten, CEO de Sigilon. La asociación con Lilly representa la siguiente fase de desarrollo: crear productos que contengan células beta productoras de insulina encapsuladas en la tecnología Afibromer. ¿La meta? Restauración de la producción de insulina durante períodos prolongados sin reacción inmune.

¿Qué significa realmente “curar”?

La tecnología desarrollada por Sigilon proporciona una visión para una “cura” que se ve más o menos así: las células encapsuladas que secretan insulina serán implantadas quirúrgicamente. Este trasplante no requerirá inmunosupresores y eliminará la necesidad de terapia con insulina durante “períodos sostenidos”, tal vez un año, tal vez más.

La cura para la diabetes tipo 1 es poco probable que tome la forma de una píldora mágica capaz de restaurar la función del páncreas completo. A falta de eso, quedan preguntas sobre lo que realmente significa una “cura funcional” o una “cura práctica”. Estas preguntas se complican aún más con una simple realidad: la noción de “cura” puede significar una cosa para los pacientes, otra para los cuidadores, otra para los investigadores y otra más para la industria.

En términos más prácticos, ¿sería un procedimiento quirúrgico una vez al año una cura? Independientemente de esa respuesta, ciertamente constituye un progreso.

¿Qué pasa después?

La investigación centrada en el suministro de medicamentos basados ​​en células data de hace décadas. Sigilon Therapeutics es solo una compañía de dos años de antigüedad, pero su tecnología se originó a partir de investigaciones previas realizadas en el Instituto de Tecnología de Massachusetts y la Escuela de Medicina de Harvard.

Sigilon, en asociación con Lilly, aplicará ahora la tecnología Afibromer a las aplicaciones para la diabetes tipo 1. Esto probablemente significa más pruebas pre-clínicas. Si la investigación avanza con éxito y se alcanzan hitos, Sigilon recibirá fondos adicionales de Lilly hasta el momento en que comiencen los ensayos en humanos. A partir de ahí, Lilly encabezará el desarrollo clínico y la comercialización. Este proceso lleva años, pero el anuncio de hoy confirma que Sigilon evitará al menos una trampa común: el apoyo financiero.

Beyond Type 1 continuará cubriendo los desarrollos de Sigilon + Lilly, de otras terapias celulares, y del camino más amplio hacia una cura. Esperamos aprender más sobre lo que significa el anuncio de hoy para esta tecnología.