Curando la diabetes tipo 1: una entrevista con la Dra. Faustman
Denise Faustman, MD, PhD., es la directora de los Laboratorios de Inmunobiología en Mass General en Boston, Massachusetts. La Dra. Faustman se encuentra actualmente a la cabeza de un ensayo en The Faustman Lab que utiliza la vacuna BCG (que tradicionalmente se ha utilizado para vacunar contra la tuberculosis) para mejorar los resultados de la A1c en “personas con diabetes a largo plazo con solo un poquito de péptido C”.
Beyond Type 1 habló recientemente con la Dra. Faustman sobre la realización de su investigación y los principales logros de sus esfuerzos para hacer una diferencia en el mundo de la diabetes. ¡Descubre la investigación por la que está dispuesta a apostar su carrera!
Haz un plan
El ensayo, que se encuentra en la fase II, continuará durante aproximadamente cinco años.
“Es un gran ensayo”, dice la Dra. Faustman. “Es un ensayo de 150 cohortes, aleatorizado 2 a 1, por lo que dos personas reciben la vacuna, y una persona el placebo. Y es un ensayo largo, dura cinco años. ¿Por qué cinco años? El punto final del ensayo es un punto final duro que es difícil de lograr: es una disminución de la hemoglobina A1c superior al 10 %. Estamos buscando un efecto clínico que también sea un efecto terapéutico”.
Piensa fuera de la caja
“Nadie ha buscado personas con cinco años, 10 años, 15 años [de vivir con diabetes] para este tipo de ensayos de inmunointervención”, dice La Dra. Faustman.
“Este es una de los pocos ensayos del mundo donde no creemos que tengamos que intervenir hasta el momento en que se llega a la sala de emergencias con un nuevo diagnóstico de diabetes tipo 1. Este ensayo tiene como objetivo lograr una intervención novedosa y segura para las personas con diabetes tipo 1. Las personas que tienen diabetes miran el paisaje y ven que todo el mundo solo está probando estas intervenciones en los que tienen diabetes con inicios recientes, y dan vuelta y piensan: “¿Y yo?”. Hay muchas bombas de insulina nuevas, muchos medidores nuevos, pero ¿qué hay de la innovación que podría cambiar el curso de esta enfermedad, no la innovación mecánica?
[Nuestros] ensayos son únicos en el sentido de que estamos usando una vacuna segura desde hacen 100 años y también estamos enfocando la intervención primero en personas con diabetes a largo plazo”.
Atrévete a tomar riesgos
“Lo más difícil de hacer, como científica, es decir: ‘Conozco los datos. Sé las fortalezas que tienen los datos. ¿Y adivina qué? Voy a apostar mi carrera en esto porque conozco los datos”.
Probablemente no se vea como innovación significativa porque la gente no cree que los datos sean lo suficientemente fuertes. Lo que podemos decir con certeza con la BCG es que es una intervención inmune rara en la que los datos preclínicos muestran constantemente el mismo beneficio, así como el mismo beneficio en etapas avanzadas de la diabetes tipo 1 en ratones. A nivel mundial, otros grupos de investigación y traducción clínica están mostrando un marcado beneficio de la BCG en otras enfermedades autoinmunes como la esclerosis múltiple.
Tomar ciencia básica y realizar ensayos clínicos es un camino arriesgado en términos de carrera. Es por eso que estamos avanzando en esto, a pesar de que le sirve a una gran comunidad de personas que no ha sido atendida antes. Estamos usando un medicamento genérico de 100 años que es seguro y que está siendo reutilizado, disminuyendo las posibilidades de fracaso incluso con este enfoque innovador”.
Apégate al presupuesto
“Los costos de nuestro ensayo en comparación con un ensayo de drogas con fines de lucro son aproximadamente 1/3 del costo. En todos estos ensayos, en lo que respecta a un ensayo típico de diabetes tipo 1, [el costo principal es] reclutamiento, porque uno está buscando nuevos comienzos de diabetes: niños que recién fueron diagnosticados con diabetes tipo 1.
[Nuestro costo principal es] la duración del ensayo. Nuestros ensayos duran mucho tiempo. Además, nuestros ensayos necesitaban una nueva fuente de BCG aprobada por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, por sus siglas en inglés) entre la fase I y la fase II, y una droga refabricada con los estándares de la FDA fue muy ambicioso, pero resultó ser exitoso. Tenemos costos diferentes, pero aún es un costo mucho más bajos que el costo del típico ensayo”.
Conéctate con gente
La Dra. Faustman interactúa directamente con los participantes del estudio.
“Hacemos la prueba de estimulación de Glucagón, por lo que un doctor en medicina tiene que impulsar el medicamento, y nosotros tenemos que administrar la vacuna o el placebo, por lo que estamos interactuando bastante con esta gente. Vemos más de 30 pacientes por semana. Todos nosotros en este protocolo de estudio disfrutamos interactuar con nuestros sujetos durante aproximadamente 45 minutos, así que estoy muy conectada con estas personas y ellas están conectados conmigo: ‘Debería haber tratado mi azúcar en la sangre de manera diferente’. O ‘¿cuándo es mi próxima cita?’ O bien, ‘Me voy a casar, ¿cómo puedo coordinar esto?’ .”
Además de interactuar con los pacientes que participan en el ensayo, la Dra. Faustman también comparte su trabajo con investigadores de todo el mundo.
“Este octubre en Atenas, Grecia, estaremos reuniendo a los 22 grupos de investigación que están utilizando BCG en ensayos clínicos para autoinmunidad y alergias. Un filántropo de Sudáfrica que tiene niños con diabetes pensó que lo mejor que podía hacer por la comunidad con diabetes sería conectar personas, ya sea que estén haciendo ensayos de BCG para alergias, o pruebas de BCG para la esclerosis múltiple, o pruebas de BCG para la prevención de infecciones, aproximadamente cada 18 meses. Eso ha sido realmente útil.
Pedir ayuda
¿Cómo puede la comunidad de diabetes apoyar el ensayo? ¡Queremos saber!
“¡Gracias por preguntar! Pueden ir al sitio web y registrarse para recibir nuestras actualizaciones por correo electrónico. Pueden donar (nuestra donación más común es de $ 10, ¡así que no hay que sentirse intimidados!) y también se pueden registrar, por lo que si tenemos progreso, podemos comunicarnos”, dice La Dra. Faustman.
“Algunas personas son muy críticas de tomar un medicamento genérico y seguir adelante. Lo que es totalmente gratificante es que el público vota por esto, esto es lo que quieren. Hay tantos proyectos en diferentes etapas de desarrollo, [es difícil] apreciar lo que las personas con diabetes quieren. Quieren algo que sea económico, y quieren algo para las personas que tienen la enfermedad”.
¡Haz tu donación a Beyond Type 1 para invertir en una vida mejor para las personas con diabetes tipo 1!
