La FDA emite una CRL para Teplizumab, candidato en investigación para retrasar la aparición de la diabetes Tipo 1
El 2 de julio de 2021, la Administración de Alimentos y Medicamentos emitió una carta de respuesta completa (CRL) a la solicitud de licencia de biológicos (BLA) para Teplizumab de Provention Bio, Inc., un anticuerpo monoclonal y candidato en investigación para retrasar la aparición de diabetes Tipo 1 en individos con riesgo de desarrollar la condición. La actualización de la FDA para teplizumab se espera desde hace mucho tiempo, ya que la decisión sigue a la estrecha votación del comité asesor de la FDA de 10 a 7 para recomendar la aprobación de Teplizumab el 27 de mayo de 2021.
Se emite una CRL cuando la FDA se niega a aprobar un medicamento en su forma actual y tiene preguntas importantes. No es un rechazo rotundo, pero la responsabilidad ahora vuelve a los patrocinadores del producto, en este caso Provention Bio, para abordar las inquietudes y dar respuesta a las preguntas planteadas.
Provention Bio recibió la CRL de la FDA a última hora de la noche del 2 de julio de 2021. En la respuesta de FDA, se lee que los ensayos clínicos no habían demostrado la comparabilidad farmacocinética (PK), una parte del estudio que implica tomar muestras de sangre durante un período de tiempo para determinar cómo se manejará o resistirá una sustancia en los cuerpos de los participantes.
“Dado que la FC sigue siendo el criterio de valoración principal para demostrar la comparabilidad entre los dos productos, deberá establecer la comparabilidad de la FC de forma adecuada entre el producto comercial previsto y el producto del ensayo clínico o proporcionar otros datos que justifiquen adecuadamente por qué no es necesaria la comparabilidad de la FC”, dijo la FDA en la CRL.
A finales de este trimestre, Provention Bio espera recopilar datos farmacocinéticos adicionales en su ensayo PROTECT de fase 3 en curso, un ensayo que incluye pacientes que reciben 12 días de terapia. Una vez que los datos estén disponibles, serán analizados por un tercero independiente para su revisión.
Además de las consideraciones de farmacocinética, la FDA también señaló otras consideraciones de calidad del producto, que Provention Bio cree haber abordado en las enmiendas presentadas. La FDA reconoció en la CRL que las enmiendas aún no habían sido revisadas.
La FDA no citó ninguna deficiencia clínica en la CRL relacionada con la eficacia y la seguridad. Provention Bio deberá presentar información de seguridad actualizada cuando se vuelva a enviar la BLA.
“Sabemos que la comunidad de diabetes Tipo 1 está esperando urgentemente avances terapéuticos para abordar sus necesidades médicas y creemos que nuestra pasión y compromiso colectivos continuarán impulsándonos hacia el logro de este objetivo”, dijo Ashleigh Palmer, directora ejecutiva y cofundadora de Provention Bio en un comunicado de prensa.
Provention Bio anticipó la demora después de que la compañía recibió una actualización regulatoria del BLA de Teplizumab en abril de 2021. La FDA notó deficiencias en los datos de PK y dijo que los PK no eran comparables. Desde entonces, la FDA y Provention Bio trabajaron juntos para discutir problemas al mismo tiempo que la revisión en curso.
El ensayo clínico de fase 2 de Provention Bio Inc. para Teplizumab, TN-10, encontró que Teplizumab retrasó la aparición de la diabetes Tipo 1 en una media de dos años en 76 participantes del ensayo entre las edades de ocho y 49 años. función de las células beta, con un AUC promedio del péptido C de 1,96 frente a 1,68 pmol / mol.
A los pacientes se les administró teplizumab a través de infusiones intravenosas diariamente durante al menos 30 minutos, según Eleanor Ramos, MD, directora médica de Provention Bio Inc. El tratamiento se administró durante 14 días consecutivos. Todos los participantes tenían diabetes tipo 1 en etapa dos.
En los EE. UU., 1,6 millones de personas viven con diabetes Tipo 1. Actualmente, no existe un tratamiento que modifique la enfermedad que se dirija a las causas subyacentes de la diabetes tipo 1. Si la FDA lo aprueba, el teplizumab se convertiría en el primer tratamiento modificador de la enfermedad para el retraso de la diabetes tipo 1.
“Continuaremos trabajando en colaboración con la FDA para, con suerte, asegurar la aprobación del teplizumab y llevar la primera terapia modificadora de la enfermedad para la diabetes Tipo 1 a los pacientes en riesgo lo antes posible”, dijo Palmer.
Este contenido menciona a Provention Bio, un socio activo de Beyond Type 1.
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