Subvención ayuda a ViaCyte a buscar la cura contra la diabetes tipo 1
ViaCyte ha estado durante mucho tiempo a la vanguardia de la investigación mediante las células madre y la medicina regenerativa, además su objetivo siempre ha sido combatir la diabetes Tipo 1.
En agosto, la empresa con sede en San Diego, comenzó a examinar durante ensayos clínicos, su producto candidato llamado, PEC-Direct.
Dos meses después, el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM, por sus siglas en inglés) le otorgó a ViaCyte una subvención de $20 millones de dólares para continuar con su investigación innovadora y encontrar una cura eficaz para la diabetes Tipo 1.
“Este ha sido nuestro objetivo durante mucho tiempo”, dijo el presidente y director ejecutivo de ViaCyte, Pablo Laikind, doctor en Filosofía (Ph.D., por sus siglas en inglés). “Hemos estado trabajando alrededor de una década, y desde ese momento nos hemos enfocado completamente en desarrollar una cura para la diabetes Tipo 1. Agradecemos al CIRM y a los ciudadanos de California por su apoyo constante a nuestras terapias de reemplazo de células derivadas de células madre potencialmente transformables para la diabetes”.
El financiamiento se utilizará para compensar los gastos ya realizados debido al desarrollo de PEC-Direct y para seguir financiando los ensayos clínicos.
PEC-Direct presenta una perspectiva fascinante para aquellos con diabetes Tipo 1: ser independientes de la insulina y encontrar una cura eficaz. Cada implante es aproximadamente la mitad del tamaño de una tarjeta de crédito y contiene células saludables productoras de insulina hechas a partir de las células madre cosechadas. Cada dispositivo también tiene puertos abiertos y se implanta justo por debajo de la piel del paciente. Las células maduran dentro del dispositivo durante tres o cuatro meses, y mientras las células permanecen en él, incluso después de la implantación, los puertos permiten la vascularización directa con la corriente sanguínea del paciente. Cuando el cuerpo necesita insulina, las células la liberan. Además, el producto candidato está diseñado para que no necesite suplementos: el objetivo es proporcionar suficientes células para producir la insulina necesaria, y así controlar la glucosa como si fuera un páncreas normal.
PEC-Direct está diseñado para tratar solo a pacientes de alto riesgo. En el primer cohorte de los ensayos clínicos se está estableciendo la seguridad del ensayo clínico.
“Inicialmente estamos administrando una dosis baja para examinar la seguridad y evaluar la implantación de las células en el tejido del paciente”, dijo Laikind. “Ponemos una versión más pequeña del producto, la cual llamamos, centinelas. Estas células se pueden sacar periódicamente para evaluar cómo están funcionando, y cuando pasemos al segundo cohorte, agregaremos una dosis completa de células que esperamos que sean completamente efectivas”.
De tres a seis pacientes están inscritos en el primer cohorte, mientras que de 36 a 40 pacientes se inscribirán en el segundo cohorte. Laikind dijo que la empresa espera finalizar los estudios preliminares de efectividad a mediados del próximo año y demostrar la eficacia total del producto a principios de 2019.
Si bien, PEC-Direct está enfocado solo en pacientes de alto riesgo, muchas de las personas enfrentan complicaciones inmediatas y potencialmente fatales y son candidatos a recibir un trasplante con inmunosupresión, Laikind insiste en que el objetivo de la empresa sigue siendo tratar a todos los que padecen diabetes Tipo 1.
La subvención de $20 millones de dólares por parte de CIRM es el apoyo más reciente de financiamiento para el apoyo a la defensa y promulgación para ViaCyte y el otorgamiento más grande para la empresa.
La empresa es relativamente única, ya que, aunque ha sido financiada por capitalistas emprendedores, una parte importante de su investigación y del financiamiento para el desarrollo provienen de CIRM, y de la JDRF (Fundación para la Investigación de la Diabetes Juvenil, por sus siglas en inglés) y, otros donantes sin fines de lucro (incluyendo Beyond Type 1). Con la última subvención del CIRM, la empresa ViaCyte ha recaudado alrededor de $ 90 millones de dólares como fondos para proyectos por parte de los inversionistas y $ 85 millones dólares por parte de las organizaciones, JDRF y CIRM.
“En términos de enfoque, ya sea, en un solo programa o proyecto, creo que este es el financiamiento más grande que el CIRM ha hecho”, dijo Laikind.
El CIRM se fundó en 2004 cuando los californianos votaron para aprobar la Propuesta 71: la Iniciativa de Investigación y Curas de Células Madre de California. Cuando se realiza una solicitud de financiamiento por parte de CIRM, este se presenta ante un panel de 15 revisores de subvenciones. Cada revisor evalúa la propuesta en una escala de uno a tres. Uno es un voto para la aprobación total. Dos es un rechazo considerable por mérito significativo, pero con la disposición de volver a presentar la propuesta más adelante. Tres es un rechazo inmediato sin opción de volver a presentar la propuesta. La solicitud de ViaCyte, dijo Laikind, fue aprobada por unanimidad, recibiendo 15 calificaciones número uno.
Con la aprobación de la subvención, ViaCyte está negociando con CIRM para realizar un presupuesto y un calendario de pagos. Si bien parte del pago se realizará por anticipado y se usará en los gastos ya incurridos de PEC-Direct, el resto del financiamiento se entregará en base al rendimiento, solo si y en el momento que la empresa alcance el objetivo del progreso preestablecido en el proyecto.
“Muchas personas no se percatan del impacto que tiene la diabetes Tipo 1 en los pacientes”, dijo Laikind. “Muchos pacientes con diabetes Tipo 1, especialmente muchos jóvenes que conozco son muy hábiles. hacen cosas fantásticas. Creo que parte de esto es que la diabetes Tipo 1 obliga a los pacientes a asumir responsabilidades con el tiempo, y al mismo tiempo, algunas personas observan y piensan: ‘Oh, tiene diabetes Tipo 1, pero mira, que bien la maneja’. Cuando miras detrás de esa pantalla, ves una enfermedad muy, muy difícil y muy negativamente impactante. Creemos que estamos en el camino de hacer un trabajo que tenga el potencial de cambiar la vida de las personas”.
ViaCyte es un beneficiario de Beyond Type 1. Conoce más acerca de las subvenciones de Beyond Type 1.
