Los resultados clínicos de la VX-880 de Vertex conducen a la independencia de insulina


 2023-10-06

El 3 de octubre de 2023, Vertex Pharmaceuticals Incorporated presentó resultados actualizados de su ensayo clínico en curso VX-880 Fase 1/2 en la 59ª reunión anual de la Asociación Europea para el Estudio de la Diabetes en Hamburgo, Alemania.

Douglas Melton, Ph.D., profesor de la Universidad Xander de Harvard e investigador del Instituto Médico Howard Hughes, con financiación de la JDRF (Fundación para la Investigación de la Diabetes Juvenil, por sus siglas en inglés), comenzó esta terapia con células madre en 2000. Desde entonces, los resultados del ensayo clínico inicial mostraron una prometedora reducción del 91 % en la insulina.

Esta última actualización sobre los ensayos clínicos muestra un progreso prometedor. ¡Esto es lo que debes saber!

¿Qué es la terapia VX-880 de Vertex?

El ensayo clínico VX-880 es una terapia con células madre en investigación que tiene como objetivo restaurar la producción endógena de insulina y estabilizar los niveles de glucosa en sangre en las personas con diabetes tipo 1.

La infusión VX-880 tiene el potencial de restaurar la capacidad del cuerpo para autorregular los niveles de glucosa en sangre restaurando la función de las células de los islotes pancreáticos, incluida la producción de insulina que responde a la glucosa.

La VX-880 funciona reemplazando las células productoras de insulina dañadas con células beta trasplantadas y sanas administradas por medio de una infusión.

La capacidad de crear células productoras de insulina trasplantables elimina la necesidad de depender de donantes de órganos. Sin embargo, aquellos tratados con VX-880 requieren terapia inmunosupresora para mantener la producción de insulina. Esto se debe a que las células trasplantadas son alogénicas (provienen del exterior del cuerpo). Recibirla garantiza que el sistema inmunológico no rechace las células.

Los resultados clínicos son prometedores

Antes del tratamiento con la VX-880, los seis participantes en el estudio padecían diabetes tipo 1 a largo plazo con una producción nula de insulina, requerían un promedio de 34 unidades de insulina por día y tenían un historial de niveles bajos de glucosa en sangre severos regularmente.

Todos los participantes en el estudio actual tienen más de 90 días de seguimiento y han demostrado un trasplante de células exitoso y una producción de insulina que responde a la glucosa de las comidas.

Además, los seis participantes mostraron mediciones mejoradas, incluida una reducción en los niveles de A1c, una mejora en el tiempo en rango y una reducción o eliminación completa de la necesidad de inyecciones de insulina.

Después de un año de seguimiento, dos participantes pudieron eliminar por completo los niveles bajos de glucosa en sangre severos y al mismo tiempo mantener una A1c inferior al 7 por ciento. Además, tres pacientes del estudio se volvieron independientes de la insulina después de 6 meses de terapia con VX-880.

“Estos datos son particularmente significativos en el contexto de nuestro programa general de investigación para la diabetes tipo 1, ya que estas mismas células VX-880 son la base de nuestro programa de células más dispositivo VX-264 y de nuestro programa de células de los islotes hipoinmunes”, dijo Carmen Bozic., doctora en medicina, directora médica de Vertex. “Estamos actuando con urgencia para llevar estas terapias potencialmente transformadoras a los pacientes que las están esperando”.

Vertex informó que, en general, la VX-880 ha sido bien tolerada por todos los participantes hasta la fecha sin que se hayan reportado efectos adversos graves. Estos interesantes resultados están allanando el camino para la VX-264, una terapia de infusión que no requiere inmunosupresión.

La importancia de la investigación sobre la diabetes tipo 1 

La investigación de hoy está impulsando las curas del mañana y la investigación sobre la diabetes tipo 1, incluido participar en ensayos clínicos, es parte de ese trabajo.

El propósito de la investigación clínica es avanzar en el conocimiento médico por medio del estudio de sus impactos en diversos grupos de personas. De esta manera, los investigadores están tratando de responder preguntas que lleven a formas de prevenir, tratar y en última instancia, curar enfermedades, incluida la diabetes tipo 1.

Si te ofreces como voluntario para participar en investigaciones clínicas, puedes contribuir a encontrar una cura probando nuevos medicamentos, tecnologías e incluso terapias novedosas como la VX-880. Encuentra más información sobre los ensayos VX-880 de Vertex y VX-264 de Vertex.

Todo este trabajo está encaminado a lograr mejores resultados en la salud. Para más información sobre la investigación de la diabetes tipo 1 visita nuestro portal de investigación. Para más información sobre cómo participar en ensayos clínicos, haz clic aquí.

ESCRITO POR Christine Fallabel , PUBLICADO 10/06/23, UPDATED 10/10/23

Christine Fallabel vive con diabetes tipo 1 desde el año 2000. Es escritora de salud y ciencias, con publicaciones en Diabetes Daily Grind, diaTribe, Insulin Nation, Diabetics Doing Things y columnas periódicas en Diabetes Strong y Healthline. Tiene una maestría en salud pública de Temple University. En su tiempo libre disfruta de realizar largas caminatas con su marido en las montañas de Colorado, juguetear con su bomba de insulina DIY, beber café y disfrutar un buen libro frente a la chimenea.